Pacientes que passaram pelo tratamento sofrem de choroideremia. Essa doença genética sem tratamento mata lentamente células de detecção de luz no fundo do olho Vanessa Daraya, de Olho humano: em entrevista à BBC, Robert MacLaren, que coordena a equipe que criou a técnica, afirmou que a terapia genética é promissora Uma equipe de médicos britânicos usou uma técnica de terapia genética pioneira para evitar que seis pacientes perdessem a visão. Os pesquisadores acreditam que o tratamento poderá ser usado para tratar formas comuns de cegueira. Essa doença genética sem tratamento mata lentamente as células de detecção de luz no fundo do olho. Normalmente, quando o paciente alcança a meia-idade, perde totalmente a visão. A técnica criada por Robert MacLaren e sua equipe injeta cópias funcionais do gene CHM (o defeituoso nos pacientes com a doença) na retina. Os resultados, publicados na revista científica Lancet, são animadores. Em um dos casos, por exemplo, o tratamento não apenas estabilizou o estágio da doença, como também aperfeiçoou a visão. Isso significa que o tratamento consegue restaurar as células que detectam luz. Os outros pacientes ainda estavam nos primeiros estágios da cegueira. Após a cirurgia, relataram melhoras em sua capacidade de enxergar à noite. Se os pacientes continuarem a melhorar, o tratamento passará a ser oferecido aos pacientes mais jovens com a doença. Dessa forma, será possível evitar que eles percam a visão. Em entrevista à BBC, MacLaren afirmou que a terapia genética é promissora. Os pesquisadores acreditam que o tratamento será aplicável a formas mais comuns de cegueira, inclusive degeneração macular ligada a idade.
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